LEKsykon - Poznaj nowe leki EMA 2025 – sprawdź, co zmieni się w terapii!

10:56 14 MAJ 2025

Poznaj nowe leki EMA 2025 – sprawdź, co zmieni się w terapii!

Nowości rejestracyjne EMA – decyzje CHMP z kwietnia 2025 roku

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków podjął w dniach 22–25 kwietnia 2025 roku szereg kluczowych decyzji dotyczących dopuszczenia do obrotu nowych leków, ich wskazań oraz modyfikacji istniejących zezwoleń. Kwiecień okazał się miesiącem przełomowym, szczególnie dla terapii chorób rzadkich, neurologicznych oraz nowotworowych. Spośród rozpatrywanych wniosków aż szesnaście zakończyło się pozytywną rekomendacją, zaś jeden produkt otrzymał negatywną opinię. Komitet kontynuował również prace nad wnioskami o rozszerzenie wskazań terapeutycznych oraz rozpatrywał przypadki wycofanych aplikacji.

Terapie ukierunkowane na choroby rzadkie

Jedną z najbardziej wyczekiwanych rekomendacji otrzymał lek Alyftrek, składający się z połączenia trzech substancji czynnych: deutivacaftoru, tezacaftoru i vanzacaftoru. Preparat ten przeznaczony jest dla pacjentów powyżej szóstego roku życia z mukowiscydozą, u których stwierdzono przynajmniej jedną mutację nienależącą do klasy I w genie CFTR. To złożone podejście farmakologiczne odpowiada na zapotrzebowanie na skuteczniejsze leczenie tej śmiertelnej choroby genetycznej o wielonarządowym charakterze.

Z kolei Duvyzat, zawierający givinostat, został warunkowo zatwierdzony jako terapia dla chodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a. DMD to schorzenie prowadzące do nieodwracalnej utraty funkcji mięśni, dlatego rejestracja nowego leku stanowi istotny krok w poprawie jakości i długości życia tych chorych.

Na uwagę zasługuje również pozytywna opinia dla Attrogy, opartego na diflunisalu, który znajduje zastosowanie w terapii amyloidozy transtyretynowej. Choroba ta, prowadząca do odkładania się nieprawidłowych białek w tkankach, może powodować ciężkie uszkodzenia nerwów i innych układów, dlatego nowy lek niesie nadzieję na skuteczniejszą kontrolę objawów.

Sephience, z substancją czynną o nazwie sepiapteryna, został zatwierdzony do leczenia hiperfenyloalaninemii u pacjentów z fenyloketonurią. Dzięki nowej opcji terapeutycznej możliwe będzie skuteczniejsze ograniczanie toksycznego wpływu nadmiaru fenyloalaniny na układ nerwowy.

Nowe możliwości w onkologii i chorobach autoimmunologicznych

Szczególnie istotną decyzją było warunkowe dopuszczenie Ziihera – leku zawierającego zanidatamab, skierowanego przeciwko nowotworom dróg żółciowych z nadekspresją receptora HER2. Te rzadkie i wyjątkowo trudne w leczeniu nowotwory przewodu pokarmowego zyskują tym samym pierwszy celowany preparat biologiczny w tej grupie.

Równie ważnym przełomem jest pozytywna opinia dla teprotumumabu (Tepezza), wskazanego w leczeniu umiarkowanej do ciężkiej postaci ocznej choroby Gravesa. Schorzenie to, będące efektem autoimmunologicznego zapalenia tkanek oczodołu, dotychczas leczone było głównie glikokortykosteroidami i zabiegami chirurgicznymi. Nowy lek otwiera perspektywę leczenia biologicznego, zmniejszającego inwazyjność terapii.

Terapie wspomagające i leki biopodobne

Rejestrację uzyskał również Oczyesa, zawierający oktreotyd, przeznaczony do leczenia akromegalii. Zastosowanie modelu hybrydowego w procedurze rejestracyjnej pozwoliło na szybsze wprowadzenie produktu, przy zachowaniu wysokiego poziomu dowodów potwierdzających jego skuteczność i bezpieczeństwo.

Szczególnym zainteresowaniem cieszyła się aprobata aż dziewięciu leków biopodobnych. Wśród nich znalazły się preparaty oparte na trastuzumabie (Dazublys) oraz na denosumabie (Denbrayce, Enwylma, Vevzuo, Yaxwer, Denosumab BBL, Izamby, Junod i Zadenvi). Ich wskazania obejmują leczenie osteoporozy, nowotworowych przerzutów do kości, nowotworów piersi, a także guzów olbrzymiokomórkowych kości. Tak liczna obecność biopodobnych leków w decyzjach CHMP wskazuje na dalsze otwieranie rynku na alternatywy terapeutyczne o niższych kosztach i podobnej efektywności.

Wnioski negatywne, rozszerzenia wskazań i wycofane aplikacje

Spośród rozpatrywanych wniosków negatywnej opinii doczekał się jedynie preparat Winlevi zawierający klaskoteron, przeznaczony do leczenia trądziku pospolitego. Powody odmowy wydania pozwolenia zostały szczegółowo opisane w dokumentacji EMA.

Rozszerzono także wskazania terapeutyczne dziesięciu już zarejestrowanych leków, m.in. Adcetris, Adempas, Amvuttra, Calquence, Cystadrops, Jivi, Veklury, Vyvgart oraz Xofluza. Takie aktualizacje wskazują na rosnący zasób danych klinicznych oraz coraz szersze zastosowanie istniejących terapii.

W kwietniu odnotowano również dwa przypadki wycofania aplikacji – dotyczyły one leku Dazluma, przeznaczonego dla pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 3 oraz próby rozszerzenia wskazań Ngenli na leczenie dorosłych z niedoborem hormonu wzrostu.

Podsumowanie

Decyzje CHMP z kwietnia 2025 roku pokazują dynamiczny rozwój rynku farmaceutycznego, w szczególności w obszarach terapii rzadkich chorób genetycznych, nowotworów układu pokarmowego i schorzeń endokrynologicznych. Pozytywne rekomendacje dla szesnastu nowych leków oraz rozszerzenia wskazań dla kolejnych dziesięciu świadczą o rosnącym tempie innowacji w medycynie. Dla lekarzy i decydentów ochrony zdrowia te zmiany oznaczają nowe możliwości terapeutyczne, które warto śledzić i odpowiednio implementować w codziennej praktyce klinicznej.