Wprowadzany przez nos do mózgu nośnik leków może przyczynić się do powstania bardziej specyficznych i skutecznych terapii stwardnienia rozsianego, w efekcie poprawiając jakość życia tysięcy pacjentów.

Stwardnienie rozsiane (ang. multiple sclerosis, MS) to związana z układem odpornościowym choroba neurologiczna, która może znacząco odbijać się na jakości życia pacjenta. Cierpi na nią około 3 miliony osób na świecie, a liczba ta stale rośnie.

„Jest ono nazywane chorobą o tysiącu obliczach”, mówi Carmen Gruber-Traub, koordynatorka projektu N2B-patch z Instytutu Fraunhofera w Niemczech. „Pacjenci mogą odczuwać różne objawy, od zmęczenia po zaburzenia ruchowe, a żaden z przypadków nie jest taki sam”.

MS jest ponadto jedną z najczęściej występujących nieuleczalnych chorób neurologicznych u młodych ludzi. Diagnoza stawiana jest zazwyczaj wcześnie, kiedy osoby rozpoczynają karierę zawodową lub myślą o założeniu rodziny.

Obecnie dostępne metody leczenia opierają się na długotrwałych infuzjach, codziennym zażywaniu leków lub zastrzykach do rdzenia kręgowego. Żadna z nich nie jest idealna – pacjenci muszą robić to codziennie lub spędzać kilka godzin w szpitalu. Zastrzyki i infuzje również nie są najskuteczniejszym sposobem na dostarczanie leku do ośrodkowego układu nerwowego.

Skuteczny system dostarczania leków

W projekt N2B-patch zaangażowali się badacze, pracownicy służby zdrowia i pacjenci z MS, aby wspólnie opracować skuteczny system dostarczania leków, który nie wymaga poświęcenia tak dużej ilości czasu.

„Wkład pacjentów w projekt okazał się bardzo pomocy”, zauważa Gruber-Traub. „Szczególnie zależało im na bezpieczeństwie leczenia, poprawie jego skuteczności i ograniczeniu skutków ubocznych. Chcieli także, aby nowy system nie wymagał częstych wizyt w szpitalu”.

Proponowany przez zespół nośnik leków wprowadzany jest przez nos do mózgu, a zabieg powtarzany jest co około dwa tygodnie.

„Podejście to jest skuteczne, bo lek trafia bezpośrednio przez nos do mózgu”, wyjaśnia Gruber-Traub. „Górną komorę nosa, komorę węchową, oddziela od mózgu zaledwie kilka warstw komórek i kość”.

Dostarczanie leku przez komorę węchową omija barierę krew-mózg uniemożliwiającą przenikanie obcych cząstek do mózgu. Ponadto system ten zapobiega przedostawaniu się leku do dróg oddechowych, co mogłoby obniżyć skuteczność terapii i wywołać różne skutki uboczne.

W tym celu opracowano nośnik wielkości zaledwie kilku milimetrów zawierający aktywne substancje farmaceutyczne umieszczone w specjalnej formule składającej się z cząstek i hydrożelu. Lepki nośnik wprowadzany jest do górnej części komory węchowej za pomocą opatentowanego urządzenia, a następnie następuje kontrolowane uwalnianie leku.

„Dla mnie najważniejszym osiągnięciem jest pozytywny odbiór wśród pacjentów z MS”, mówi Gruber-Traub. „Obawialiśmy się, że procedura okaże się zbyt inwazyjna, ale pacjenci entuzjastycznie reagowali na możliwość poprawy ich jakości życia”.

Wprowadzenie na rynek

System wymaga asysty medycznej, dlatego pacjenci nie mogą podawać sobie leku samodzielnie. Zespół projektu ma jednak nadzieję, że zastąpi on kiedyś konieczność codziennego zażywania leków i wykonywania zastrzyków.

„Pacjenci z MS nie mogą się doczekać, aż wyrób będzie dostępny”, dodaje Gruber-Traub. „Wprowadzenie go na rynek zajmie jednak kilka lat”.

Następne kroki dotyczące komercjalizacji i badań klinicznych są obecnie omawiane z rzecznikami patentowymi, badaczami i firmami farmaceutycznymi.

Opracowany w ramach projektu system dostarczania leków może znaleźć zastosowanie nie tylko w leczeniu stwardnienia rozsianego, ale także innych chorób mózgu, takich jak udary i inne choroby neurodegeneracyjne. Hydrożelowy nośnik i urządzenie aplikujące mogą zostać wykorzystane do wprowadzania również innych składników farmakologicznych, w przypadku których podawanie bezpośrednio przez komorę węchową może okazać się bardziej skuteczne.

© Unia Europejska, [2021] | źródło: CORDIS