Środek testowany w ramach badania klinicznego fazy II może okazać się pierwszym lekiem na chorobę Stargardta – schorzenie oczu, które grozi ślepotą.

Choroba Stargardta to stosunkowo rzadka choroba, która dotyka około 1 na 10 000 osób. U pacjentów z tą rzadką genetyczną chorobą oczu w szczególnie istotnej części siatkówki odkłada się lipofuscyna – substancja będąca pochodną lipidów. Pierwsze objawy choroby pojawiają się zwykle w dzieciństwie, a wraz z wiekiem następuje pogorszenie widzenia. Z czasem większość ludzi z chorobą Stargardta traci wzrok.

Choć istnieją sposoby na łagodzenie objawów tego schorzenia, wciąż nie ma na nie leku. Jest jednak nadzieja – budują ją między innymi firmy, takie jak Katairo, przedsiębiorstwo farmaceutyczne zajmujące się poszukiwaniem leku na chorobę Stargardta.

Korzystając ze wsparcia finansowego UE udzielonego projektowi Soraprazan skupiającemu konsorcjum organizacji badawczych, firma ta opracowała obiecujący lek eksperymentalny – remofuscynę. „Finansowanie UE pozwoliło nam rozwijać nasz lek i przeprowadzić badanie kliniczne fazy II z udziałem pacjentów cierpiących na chorobę Stargardta”, mówi Wolfgang Klein, dyrektor generalny firmy Katairo.

Jak wyjaśnia Klein, badanie fazy II skupia się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności badanego leku. „Testy wykazały dobrą tolerancję, choć przed ich rozpoczęciem badany lek jeszcze nigdy nie był tak długo i bez przerw podawany ludziom”, wyjaśnia badacz. „Ze względu na taki rezultat zdecydowaliśmy się przedłużyć leczenie i mamy nadzieję, że wkrótce uzyskamy jeszcze bardziej znamienne informacje na temat skuteczności leku”.

Pokonywanie wyzwań

Przeprowadzenie badania nie było jednak łatwe. Na przykład użycie sprzętu bez oznakowania CE do przeprowadzania pomiaru pierwszorzędowego kryterium oceny wzbudziło wątpliwości organów regulacyjnych. „Badanie odbyło się w czterech krajach Europy, w których obowiązywały różne przepisy”, mówi Klein. „Różne organy regulacyjne zwracały uwagę na odmienne kwestie, dlatego spełnienie poszczególnych wymagań wymagało różnych nakładów pracy”.

Jak w przypadku każdego badania klinicznego, oczekiwano, że nabór kwalifikujących się pacjentów może stanowić wyzwanie, ale firma Katairo poczyniła odpowiednie przygotowania, by zminimalizować opóźnienia. Nie oczekiwano jednak, że testy odbędą się w czasie globalnej pandemii.

„Rekrutacja została przerwana, a wizyty przeprowadzano drogą wideokonferencji”, opowiada Klein. „Jednak dzięki zaangażowaniu zespołu i doskonałej współpracy w ramach konsorcjum byliśmy w stanie się dostosować i przeprowadzić badanie zgodnie z planem”.

Oczekiwanie na wyniki

Przedłużone badanie trwać będzie do końca 2022 roku, a wstępne wyniki mają być dostępne na początku 2023 roku. „W tej chwili wszystko zależy od danych na temat skuteczności”, dodaje Klein. „Jeśli u pacjentów stwierdzimy poprawę, na rynku może wkrótce pojawić się pierwszy lek na chorobę Stargardta”.

Jak mówi Klein, dobre wyniki mogą także przełożyć się na możliwość wykorzystania leku do zwalczania innych chorób oczu, takich jak sucha postać zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (ang. age-related macular degeneration, AMD).

Zdaniem Kleina praca zespołu nie pójdzie na marne, nawet jeśli dane nie wykażą skuteczności leku. „Czasami z porażek można wyciągnąć równie cenne wnioski co z sukcesów”, podsumowuje badacz. „Informacje takie mogą wskazać nowe ścieżki rozwoju, które będą prowadzić do opracowania leku na tę potworną, prowadzącą do ślepoty chorobę”.

© Unia Europejska, [2022] | źródło: CORDIS