Naukowcy z Queen's University Belfast odkryli nową molekułę, która ma olbrzymi potencjał w przedłużaniu życia osób chorujących na mukowiscydozę (CF). Molekuła stanowi bardzo dobry punkt wyjścia do stworzenia nowych terapii. Wpływa ona na kanały jonowe poprawiając nawodnienie i drożność dróg oddechowych i znacząco poprawia przejrzystość śluzu.

W normalnych warunkach drogi oddechowe samoczynnie oczyszczają się różnych drobin i drobnoustrojów dostających się tam z prądem powietrza, mechanizm ten zabezpiecza płuca przed infekcją. W przypadku osób chorych na mukowiscydozę mechanizm ten nie działa poprawnie. Produkowany śluz jest znacznie gęstszy niż u osób zdrowych, w rezultacie gromadzi się on w drogach oddechowych i predysponuje do rozwoju infekcji. Przewlekłe i nawracające infekcje bakteryjne i zapalenia dróg oddechowych powodują postępującą destrukcję układu oddechowego, która w końcu prowadzi do śmierci chorego. Nowe, innowacyjne leczenie, które mogłoby zmniejszyć częstość tych infekcji polegałoby na podaniu inhibitora proteazy, który hamuje aktywację nabłonkowego kanału sodowego - ENaC.

Badanie przeprowadzili naukowcy z Queen's University, Royal College of Surgeons z Irlandii, i z University of North Carolina. Badanie zostało ufundowane przez The Cystic Fibrosis Trust. Dr Lorraine Martin z Queen's University Belfast mówi : " To bardzo ważne odkrycie, które może dostarczyć nam nowych możliwości terapeutycznych do leczenia wszystkich chorych na mukowiscydozę, niezależnie od wariantu mutacji. Strategia ta może zapobiec znacznemu uszkodzeniu płuc na skutek powtarzających się infekcji i zapaleń, a tym samym przedłużyć życie pacjentom i poprawić jego jakość. To tylko przykład jak badania w Queen's University mogą przyczyniać się do powiększenia wiedzy o chorobie i zmieniać życie pacjentów."

Ed Owen, z Cystic Fibrosis Trust, mówi : " Wszyscy jesteśmy podekscytowani tym odkryciem i niezmiernie ciekawi jak potoczy się dalszy etap badania przedklinicznego. Cieszymy się, że możemy fundować ten światowej klasy projekt na wczesnym etapie i czekamy na proces tworzenia leku w ciągu następnych kilku lat. Badanie to jest największą inwestycją Cystic Fibrosis Trust, i naprawdę wspaniałe jest widzieć tak dobre rezultaty w naszej walce o długie życie."

Obecnie dostępne, farmakologiczne formy leczenia są odpowiednie jedynie dla małych grup pacjentów w zależności od zaistniałej mutacji genetycznej. Obiecujące badanie prowadzone przez Dr Lorraine Martin i Dr James Reihill, zostało opublikowane w "American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine".


Źródło: medicalnewstoday.com / atsjournals.org