Nowe wyniki badania potwierdzają wysoką skuteczność terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni
Dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), u których przed wystąpieniem objawów zastosowano jednorazową terapię genową, utrzymują lub osiągają takie umiejętności, jak połykanie, swobodne oddychanie czy mówienie – potwierdza najnowsza analiza badań. Takie wnioski płyną z analizy danych z...