W Polsce 90 proc. z ok. 1100 osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) otrzymuje skuteczne leczenie w ramach programu lekowego. Najbardziej spektakularne efekty terapii są widoczne u dzieci wyłonionych z przesiewu, które otrzymują lek, zanim wystąpią pierwsze objawy choroby, co pozwala na ich...

Na rdzeniowy zanik mięśni, który prowadzi do ciężkiej niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci, w Polsce choruje ponad 1 tys. osób. Są wśród nich dzieci i dorośli, jeszcze kilka lat temu nie było dla nich żadnej nadziei. Zmieniło się to jednak wraz z pojawieniem się pierwszego na świecie leku,...

Zarząd Główny Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych opublikował oświadczenie dot. terapii genowej w SMA. Poniżej publikujemy pełną treść oświadczenia: W związku z publikacją sprawozdania Komisji Ekonomicznej dotyczącego wyniku negocjacji dla leku Zolgensma w ramach procesu objęcia...

We wrześniu br. szpitale w województwie lubuskim dołączyły do "Programu badań przesiewowych noworodków w Polsce" w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - poinformował Urząd Marszałkowski Województwa Lubuskiego. Informację potwierdza lek. Marzena Michalak-Kloc, kierowniczka Klinicznego Oddziału...

Na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) choruje w Polsce ok. 1000 osób. W leczeniu tej rzadkiej choroby w ostatnich miesiącach dokonały się kolejne przełomy. W ramach prowadzonego od 2019 roku programu lekowego lek nusinersen otrzymuje już ponad 700 chorych! W lutym tego roku rozpoczął się program badań...

Dzięki terapii genowej podanej przedobjawowo większości dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) udaje się osiągnąć najważniejsze etapy rozwoju ruchowego – wynika z badań klinicznych. To bardzo oczekiwane i optymistyczne dane – ocenia prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak. Nowe dane na temat...

Zespół kierowany przez naukowca z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Riverside donosi, że lek- ligand receptora estrogenu zwany chlorkiem indazolu (IndCl) ma potencjał poprawiania wzroku u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM).Badanie przeprowadzone na myszach z modelem stwardnienia rozsianego było...

– Wdrażamy badania przesiewowe w kierunku SMA. Liczymy na to, że tylko w tym roku uda się nam przebadać 140 tys. dzieci, ale to jest pierwszy krok – mówi Wojciech Andrusiewicz, rzecznik Ministerstwa Zdrowia. Badania noworodków w kierunku SMA ruszą wiosną na Mazowszu, a do końca przyszłego roku mają...

Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) od dwóch lat mają w Polsce dostęp do objętej refundacją przełomowej terapii farmakologicznej - nusinersen. U wszystkich pacjentów, którzy z niej korzystają zahamowano postępy choroby, a dzieci, które otrzymały ją jeszcze przed wystąpieniem objawów, już na progu...