Zarząd Główny Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych opublikował oświadczenie dot. terapii genowej w SMA. Poniżej publikujemy pełną treść oświadczenia: W związku z publikacją sprawozdania Komisji Ekonomicznej dotyczącego wyniku negocjacji dla leku Zolgensma w ramach procesu objęcia...

We wrześniu br. szpitale w województwie lubuskim dołączyły do "Programu badań przesiewowych noworodków w Polsce" w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - poinformował Urząd Marszałkowski Województwa Lubuskiego. Informację potwierdza lek. Marzena Michalak-Kloc, kierowniczka Klinicznego Oddziału...

Na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) choruje w Polsce ok. 1000 osób. W leczeniu tej rzadkiej choroby w ostatnich miesiącach dokonały się kolejne przełomy. W ramach prowadzonego od 2019 roku programu lekowego lek nusinersen otrzymuje już ponad 700 chorych! W lutym tego roku rozpoczął się program badań...

Dzięki terapii genowej podanej przedobjawowo większości dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) udaje się osiągnąć najważniejsze etapy rozwoju ruchowego – wynika z badań klinicznych. To bardzo oczekiwane i optymistyczne dane – ocenia prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak. Nowe dane na temat...

Zespół kierowany przez naukowca z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Riverside donosi, że lek- ligand receptora estrogenu zwany chlorkiem indazolu (IndCl) ma potencjał poprawiania wzroku u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM).Badanie przeprowadzone na myszach z modelem stwardnienia rozsianego było...

– Wdrażamy badania przesiewowe w kierunku SMA. Liczymy na to, że tylko w tym roku uda się nam przebadać 140 tys. dzieci, ale to jest pierwszy krok – mówi Wojciech Andrusiewicz, rzecznik Ministerstwa Zdrowia. Badania noworodków w kierunku SMA ruszą wiosną na Mazowszu, a do końca przyszłego roku mają...

Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) od dwóch lat mają w Polsce dostęp do objętej refundacją przełomowej terapii farmakologicznej - nusinersen. U wszystkich pacjentów, którzy z niej korzystają zahamowano postępy choroby, a dzieci, które otrzymały ją jeszcze przed wystąpieniem objawów, już na progu...

„Nieprawdą jest, że jakiemukolwiek dziecku choremu na SMA w Polsce grozi śmierć i dlatego zachodzi potrzeba >>ratowania Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Fundacja SMA doceniają wagę dopuszczenia do stosowania nowej opcji terapeutycznej w rdzeniowym zaniku mięśni – leczenia genowego....

W życiu dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni każdy dzień jest największą wartością. One nie mogą czekać na pomoc. Do Rzecznika Praw Dziecka wpływają wnioski rodziców dzieci cierpiących na SMA, którzy proszą o interwencję. Dlatego Rzecznik wystąpił do ministra zdrowia o pilne uruchomienie...